A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação e o uso excepcional do medicamento experimental ALN-6457 no tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). Ele será a primeira pessoa a receber a substância, desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals.
O composto ainda está em uma etapa anterior ao desenvolvimento clínico. Não há estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica com o ALN-6457.
O pedido de autorização foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito. A solicitação ocorreu por meio de importação para uso individual, feita por pessoa física, depois que o influenciador foi aceito em um programa de uso compassivo mantido pela farmacêutica no exterior.
A Anvisa informou que esse tipo de autorização é utilizado em situações envolvendo produtos sem registro ou sem estudo no Brasil. Na análise, foram consideradas a evolução rápida, a letalidade e o caráter irreversível da doença neurodegenerativa. Também foi considerada a ausência de patrocinador ou representante legal da Regeneron no país.
Importação e tratamento
A equipe médica que acompanha Lito deverá cuidar da importação do medicamento. Ainda não há previsão para a chegada da substância ao Brasil nem informações sobre como o tratamento será conduzido.
O diagnóstico foi divulgado em 21 de agosto pela esposa do influenciador, a empresária Mila Seidl, após semanas de investigação neurológica em São Paulo. A DCJ é uma doença priônica rara e sem cura, associada à perda progressiva de movimentos, enquanto a lucidez costuma permanecer preservada.
Depois de receber alta hospitalar, Lito passou a ser cuidado em casa. Em um vídeo nas redes sociais, pediu, em inglês, para participar de um estudo experimental e mencionou Ionis Pharmaceuticals, Broad Institute, Harvard e Mayo Clinic. O Ministério da Saúde também solicitou formalmente a inclusão dele em um estudo experimental nos Estados Unidos.
A doença é causada pelo dobramento anormal de uma proteína chamada príon, que se acumula no cérebro e destrói neurônios. Não existe tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução. O protocolo médico usual recomenda o encaminhamento do paciente para cuidados paliativos após a confirmação do diagnóstico.
